Η σοβαρή καρδιακή ανεπάρκεια είναι μια σοβαρή κατάσταση που επιδεινώνεται με την πάροδο του χρόνου και οι μόνες θεραπευτικές επιλογές είναι η μεταμόσχευση καρδιάς ή μια τεχνητή καρδιά με υποβοήθηση. Ωστόσο, η μεταμόσχευση καρδιάς παρεμποδίζεται από την έλλειψη δωρητών και τους περιορισμούς ηλικίας και οι τεχνητές καρδιές ενέχουν επίσης τον κίνδυνο μόλυνσης και βλάβης των κρανιακών νεύρων, καθώς και μακροπρόθεσμη μείωση της ποιότητας ζωής.
Το ReHeart αντιμετωπίζει αυτές τις ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες. Η μεταμόσχευση πραγματοποιείται μέσω χειρουργικής επέμβασης στην αριστερή πλευρά του θώρακα, με τρία φύλλα καρδιομυοκυττάρων προσκολλημένα στην επιφάνεια της καρδιάς. Οι πρωτεΐνες σηματοδότησης που εκκρίνονται από τα μεταμοσχευμένα κύτταρα συμβάλλουν στην αύξηση της ροής του αίματος και στην επιδιόρθωση του ιστού. Σε μια εθνική πολυκεντρική συνεργατική μελέτη που περιελάμβανε οκτώ ασθενείς με σοβαρή καρδιακή ανεπάρκεια, μια τάση προς βελτίωση επιβεβαιώθηκε σε τέσσερις ασθενείς, με τη μέγιστη κατανάλωση οξυγόνου (VO2 peak) να αυξάνεται κατά περισσότερο από 10 τοις εκατό στις 52 εβδομάδες μετά τη μεταμόσχευση.
Νευρώνες «Εμφυτεύονται» απευθείας στον εγκέφαλο
Το δεύτερο εγκεκριμένο προϊόν είναι το Amusepri (γενική ονομασία: laguneprocell) από τη Sumitomo Pharma and Racthera. Αποτελείται από πρόδρομα κύτταρα που προορίζονται να γίνουν νευρώνες που παράγουν ντοπαμίνη κατασκευασμένοι από κύτταρα iPS δότη. Ενδείκνυται για τη βελτίωση των κινητικών συμπτωμάτων σε ασθενείς με Νόσος Πάρκινσον που είχαν ανεπαρκή ανταπόκριση στις υπάρχουσες φαρμακευτικές θεραπείες, συμπεριλαμβανομένων των σκευασμάτων που περιέχουν λεβοντόπα.
Η νόσος του Πάρκινσον είναι μια νευροεκφυλιστική διαταραχή που προκαλεί κινητικά συμπτώματα όπως τρόμο στα άκρα και μυϊκή ακαμψία λόγω της σταδιακής απώλειας των ντοπαμινεργικών νευρικών κυττάρων στον εγκέφαλο. Οι τρέχουσες φαρμακευτικές θεραπείες είναι θεραπείες για την ανακούφιση των συμπτωμάτων και όχι μια θεμελιώδης προσέγγιση για την αντικατάσταση των χαμένων νευρικών κυττάρων.
Η AmShepli στοχεύει να προσφέρει μια νέα θεραπευτική επιλογή μεταμοσχεύοντας προγονικά κύτταρα από χαμένους νευρώνες που παράγουν ντοπαμίνη απευθείας στον εγκέφαλο. Αυτή η μεταμόσχευση πραγματοποιείται χρησιμοποιώντας μια ελάχιστα επεμβατική χειρουργική επέμβαση στον εγκέφαλο. Μικρές τρύπες ανοίγονται στο κρανίο, μία σε κάθε πλευρά, και τα κύτταρα διασπείρονται και εγχέονται στην κάψουλα και στις δύο πλευρές μέσω τριών οδών χορήγησης.
Σε μια δοκιμή υπό την καθοδήγηση γιατρού που διεξήχθη στο Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο του Κιότο, τέσσερις από τους έξι ασθενείς με νόσο του Πάρκινσον ανέλυσαν έδειξε μια βελτίωση στη βαθμολογία τους εκτός χρόνου (η βαθμολογία όταν η επίδραση του φαρμάκου έχει εξαντληθεί) στην Κλίμακα Διαγνωστικής και Θεραπευτικής Κλίμακας Κινηματικών Συμπτωμάτων (MDS-UPDRS Μέρος III) 24 μήνες μετά τη μεταμόσχευση. Οι ερευνητές επιβεβαίωσαν ότι τα κύτταρα παρέμεινε βιώσιμος και στους έξι ασθενείς στο σημείο της μεταμόσχευσης.
Η πρώτη μονάδα παραγωγής στον κόσμο και η συνεργασία βιομηχανίας-ακαδημίας
Το SMaRT, που βρίσκεται στην πόλη Suita, στην επαρχία της Οσάκα, είναι υπεύθυνο για την παραγωγή του Amshepri και είναι η πρώτη εμπορική μονάδα παραγωγής στον κόσμο αφιερωμένη στην αναγεννητική ιατρική και σε φάρμακα που βασίζονται σε κύτταρα που προέρχονται από κύτταρα iPS δότη. Τα κύτταρα iPS που χρησιμοποιούνται ως πρώτη ύλη για το προϊόν προέρχονται από ένα απόθεμα που παρέχεται από το Ίδρυμα iPS Cell Research Foundation του Πανεπιστημίου του Κιότοκαι οι τεχνολογίες επαγωγής και κατασκευής διαφοροποίησης βασίζονται σε αποκλειστικές τεχνολογίες από το Πανεπιστήμιο του Κιότο και άλλα ιδρύματα. Για παράδειγμα, η τεχνολογία καθαρισμού κυττάρων της Eisai χρησιμοποιείται σε μέρος της διαδικασίας παραγωγής. το προϊόν κατέστη δυνατό μέσω της συνεργασίας μεταξύ βιομηχανίας και ακαδημαϊκού κόσμου, με συνεισφορές από διάφορους φορείς.
Θα μπορούσε επίσης να υποστηριχθεί ότι το γεγονός ότι αυτή η πρωτοποριακή έγκριση προήλθε από την Ιαπωνία ήταν δομικά αναπόφευκτο. Αυτό οφείλεται στο γεγονός ότι ολόκληρη η αλυσίδα εφοδιασμού έχει ολοκληρωθεί σχεδόν εξ ολοκλήρου στην Ιαπωνία, από την καθιέρωση της βασικής τεχνολογίας από τον Shinya Yamanaka, νικητή του Βραβείου Νόμπελ Φυσιολογίας ή Ιατρικής 2012, έως την προμήθεια κυττάρων iPS από το Ίδρυμα Ερευνών Κυττάρων iPS του Πανεπιστημίου του Κιότο, την εισαγωγή διαφοροποίησης και την κατασκευή τεχνολογιών που αναπτύχθηκαν από το Πανεπιστήμιο του Kyoto και άλλα ιδρύματα. ακόμη και η ανάπτυξη των startups των πανεπιστημίων και η είσοδος μεγάλων φαρμακευτικών εταιρειών.
VIA: popsci.com
